Seltenes Leiden, sicheres Geschäft — 78 Prozent könnten verschwinden
Sie nennen es Waisenkind des Marktes. 78 Prozent dieser Waisen, sagt eine neue Simulation, könnten vom Tisch der Patientinnen verschwinden, sobald der Staat aufhört, sie mit Samthandschuhen anzufassen. Ich habe nachgezählt. Die Rechnung geht auf — nur nicht für die Kranken.
In Deutschland und der EU gelten für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten, sogenannte Orphan Drugs, besondere Regeln: erleichterter Marktzugang, keine reguläre Nutzenbewertung, zehn Jahre Marktexklusivität. Klingt nach Mitleid. Ist Bilanz. Denn 79 Prozent der in die Simulation einbezogenen Mittel wiesen keinen Zusatznutzen nach — was zu erheblichen Preisabschlägen führen könnte. 57 Prozent insgesamt könnten vom Markt verschwinden, fiele die Sonderregelung. 46 Prozent wären dem maximalen Rücknahmerisiko ausgesetzt.
Man darf fragen, wem die Sonderregelung nützt. Den Patienten mit einer Prävalenz von fünf zu zehntausend? Oder den Herstellern, die durch geschickte Indikationsaufteilung den Status erlangen, obwohl längst alternative Therapien existieren? Gen- und Zelltherapien — modernste, teuerste — trügen das höchste Risiko: 78 Prozent Marktrücknahme. Wer sitzt in den Aufsichtsräten dieser Firmen? Welche Investoren finanzieren den nächsten Anlauf?
Die Kritiker sagen: Manche dieser Mittel erzielen nicht den erwarteten Effekt. Die Industrie sagt: Manche schon. Beide haben recht. Und genau das ist das Problem. Wer heilt, ist eine medizinische Frage. Wer daran verdient, ist eine politische.
Eine Förderung, die 79 Prozent ihrer Empfänger ohne nachgewiesenen Zusatznutzen lässt, ist keine Patientenförderung. Sie ist ein Geschäftsmodell mit behördlichem Segen. Unklar bleibt, welche Hersteller den Status durch Indikations-Splittung künstlich erzeugen — und welche Aufsichtsbehörden das wissen.
Das Licht in meinem Büro ist schlecht. Die Akte ist es nicht.